Beenmurgkankerstudie nou verleng

In die tweede kwartaal van 2021 het die FDA prioriteitsoorsig vir CTI se NDA toegestaan ​​vir pasiënte met myelofibrose met 'n PDUFA-datum van 30 November 2021. In die loop van produketiketteringsbesprekings het die FDA bykomende kliniese data aangevra, wat by die agentskap ingedien is. op 24 November 2021. Die FDA het vroeër vandag die Maatskappy ingelig dat hy die data-indiening beskou as 'n "groot wysiging" aan die NDA en daarom is die PDUFA-datum met drie maande verleng om addisionele tyd vir 'n volledige hersiening van die voorlegging. Op die oomblik is CTI nie bewus van enige groot tekortkominge in die aansoek nie.

Pacritinib is 'n nuwe orale kinase-inhibeerder met spesifisiteit vir JAK2, IRAK1 en CSF1R, sonder om JAK1 te inhibeer. Die NDA is aanvaar op grond van die data van die Fase 3 PERSIST-2 en PERSIST-1 en die Fase 2 PAC203 kliniese proewe, met 'n fokus op die ernstig trombositopeniese (plaatjietellings minder as 50 x 109/L) pasiënte wat by hierdie studies ingeskryf is. wat pacritinib 200 mg twee keer per dag ontvang het, insluitend beide voorlynbehandeling-naïewe pasiënte en pasiënte met vorige blootstelling aan JAK2-remmers. In die PERSIST-2-studie, by pasiënte met ernstige trombositopenie wat twee keer per dag met pacritinib 200 mg behandel is, het 29% van pasiënte 'n vermindering in miltvolume van ten minste 35% gehad, in vergelyking met 3% van pasiënte wat die beste beskikbare terapie ontvang het. , wat ruxolitinib ingesluit het; 23% van pasiënte het 'n vermindering in totale simptoomtellings van minstens 50% gehad, vergeleke met 13% van pasiënte wat die beste beskikbare terapie ontvang het. In dieselfde populasie pasiënte wat met pacritinib behandel is, was newe-effekte oor die algemeen lae graad, hanteerbaar met ondersteunende sorg, en het selde gelei tot staking. Bloedplaatjietellings en hemoglobienvlakke is ook gestabiliseer.

Mielofibrose is beenmurgkanker wat lei tot die vorming van veselagtige littekenweefsel en kan lei tot trombositopenie en bloedarmoede, swakheid, moegheid en 'n vergrote milt en lewer. Binne die VSA is daar ongeveer 21,000 7,000 pasiënte met myelofibrose, waarvan 50 109 ernstige trombositopenie het (gedefinieer as bloedplaatjietellings van minder as 2 xXNUMX/L). Erge trombositopenie word geassosieer met swak oorlewing en hoë simptoomlas en kan voorkom as gevolg van siekteprogressie of van dwelmtoksisiteit met ander JAKXNUMX-remmers soos JAKAFI en INREBIC.

Print Friendly, PDF & Email

Verwante Nuus