Klik hier as dit jou persverklaring is!

Huntington-siekte: nuwe potensiële behandeling vir chorea

Neurocrine Biosciences het vandag positiewe toplyndata aangekondig van sy Fase 3 KINECT-HD-studie wat die doeltreffendheid, veiligheid en verdraagsaamheid evalueer van valbenazine, 'n selektiewe vesikulêre monoamientransporter 2 (VMAT2) inhibeerder wat ondersoek word as 'n eenmalige behandeling by volwassenes met chorea geassosieer met Huntington-siekte (HD).

Print Friendly, PDF & Email

Die studie het voldoen aan die primêre eindpunt van vermindering in erns van chorea, die kardinale motoriese kenmerk in Huntington-siekte, soos gemeet deur verandering in die Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) Total Maximal Chorea (TMC)-telling vanaf basislyn tot die gemiddelde telling by weke 10 en 12.                

In die gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-beheerde KINECT-HD-studie het behandeling met valbenazine gelei tot 'n placebo-aangepaste gemiddelde verlaging in die TMC-telling van 3.2 eenhede (p < 0.0001), wat 'n hoogs statisties beduidende verbetering in chorea aandui. Die TMC-telling is deel van die motoriese assessering van die UHDRS® en meet chorea in sewe verskillende liggaamsdele, insluitend die gesig, mond-bukkaal-linguale streek, romp en elke ledemaat onafhanklik. Die TMC-telling is die som van die individuele tellings en wissel van 0 tot 28. Die sekondêre eindpunte van Kliniese Globale Indruk van Verandering (CGI-C) Reaksiestatus en Pasiënt Globale Indruk van Verandering (PGI-C) Reaksiestatus was ook statisties beduidend ten gunste van valbenazine behandeling.

Die nadelige gebeurtenisse wat in hierdie proef opgeduik het, was in ooreenstemming met die bekende veiligheidsprofiel van valbenasien. Geen selfmoordgedrag of verergering van selfmoordgedagtes is by die valbenasien-behandelde proefpersone in hierdie studie waargeneem nie. Data van die Fase 3 KINECT-HD-studie sal by 'n mediese konferensie in 2022 aangebied word.

HD raak 'n geskatte 30,000 90 volwassenes in die Verenigde State. Chorea, 'n onwillekeurige bewegingsversteuring wat gekenmerk word deur onreëlmatige en onvoorspelbare bewegings, is een van die mees algemene simptome, wat ongeveer XNUMX% van diegene wat met Huntington-siekte gediagnoseer word in die verloop van siekte-vordering affekteer.

KINECT-HD2 is 'n oop-etiket studie om die langtermyn veiligheid en verdraagsaamheid van valbenazine vir die behandeling van chorea in Huntington siekte te evalueer.

Print Friendly, PDF & Email

Oor die skrywer

Linda Hohnholz, redakteur van die eTN

Linda Hohnholz skryf en redigeer artikels sedert die begin van haar loopbaan. Sy het hierdie aangebore passie toegepas op plekke soos Hawaii Pacific University, Chaminade University, die Hawaii Children's Discovery Centre, en nou TravelNewsGroup.

Laat 'n boodskap

1 Kommentaar

  • Ek weet, die hantering van pasiënte met chorea, veral Huntington se siekte, is 'n komplekse taak wat vaardighede op 'n aantal gebiede vereis. Die middels wat die meeste in die behandeling van chorea gebruik word, is die neuroleptika. Die basis van hul werkingsmeganisme is vermoedelik verwant.