Klik hier as dit jou persverklaring is!

Genetiese kardiovaskulêre siektebehandeling gaan in nuwe ontwikkeling

Geskryf deur redakteur

BioMarin Pharmaceutical Inc. en Skyline Therapeutics (voorheen Geneception), 'n geen- en selterapiemaatskappy wat gefokus is op die ontwikkeling van nuwe behandelings vir onvervulde mediese behoeftes, het vandag 'n meerjarige globale strategiese samewerking aangekondig vir die ontdekking, ontwikkeling en kommersialisering van Adeno-Associated Virus ( AAV) geenterapieë om genetiese kardiovaskulêre siektes te behandel.

Print Friendly, PDF & Email

Die vennootskap sal Skyline Therapeutics se geïntegreerde AAV-geenterapie-platform gebruik, gebaseer op sy eie vektor-ingenieurswese en -ontwerptegnologie en vervaardigingsvermoë om innoverende geenterapieë te ontwikkel met 'n fokus op genetiese verwydde kardiomyopatieë (DCM), 'n groep progressief vorderende, vernietigende siektes met geen doelgerigte behandelingsopsies.

Kragtens die ooreenkoms sal BioMarin en Skyline Therapeutics saamwerk aan ontdekking en navorsing tot 'n ondersoekende nuwe dwelmaansoek (IND). BioMarin bring ervaring in geenterapie-ontwikkeling, kardiovaskulêre biologie en insigte in die genetiese basis van siektes, en Skyline dra sy kundigheid by in die ontwikkeling van geenterapie-produkte, insluitend vektor-ingenieurswese en -ontwerptegnologie en vervaardigingsvermoëns tot hierdie samewerking. Elke maatskappy sal die programme bevorder deur kliniese ontwikkeling in hul voorafbepaalde gebiede.  

Ter ondersteuning van sy R&D-pogings vir die samewerkende projekte, sal Skyline Therapeutics 'n onbekende betaling ontvang wat verband hou met ondertekening, bestaande uit 'n vooruitbetaling en 'n aandelebelegging van BioMarin, en kwalifiseer om voorafbepaalde betalings vir R&D, regulatoriese en kommersiële mylpale te ontvang.

BioMarin sal die regte hê om terapeutiese produkte te kommersialiseer wat voortspruit uit die samewerking in sy gebiede, insluitend die Verenigde State, Europa en Latyns-Amerika, en Skyline Therapeutics sal verantwoordelik wees vir kommersialisering in die Asië-Stille Oseaan-streek. Daarbenewens sal Skyline Therapeutics in aanmerking kom om tantièmebetalings op toekomstige verkope van BioMarin in sy gebiede te ontvang.

"Ons is verheug om aan te kondig wat ons verwag 'n vrugbare samewerking sal wees op die koppelvlak tussen Skyline se innoverende benadering tot AAV-vektor-ingenieurswese en -ontwerp en ons span se bewese kundigheid in die skep en ontwikkeling van geenterapieë," sê Kevin Eggan, Groep vise-president, hoof van Navorsing en vroeë ontwikkeling, van BioMarin.

“Ons is opgewonde om saam met Skyline Therapeutics te werk om hierdie genetiese vorme van verwydde kardiomiopatie aan te pak. Hierdie samewerking versterk ons ​​leierskap in kardiale geenterapie en brei ons R&D-samewerking uit na Asië, waar 'n groot aantal pasiënte aan hierdie verwoestende siektes ly,” het Brinda Balakrishnan, Groep-visepresident, Korporatiewe en Besigheidsontwikkeling by BioMarin, gesê. "Ons sien uit daarna om hierdie samewerking te bevorder en transformerende medisyne aan pasiënte wêreldwyd te bring."

“Verwyde kardiomiopatie is 'n ernstige hartafwyking waarin strukturele of funksionele abnormaliteite van die hartspier kan lei tot komplikasies soos aritmie en hartversaking, wat aansienlike morbiditeit en mortaliteit tot gevolg het. Mutasies in baie gene word geassosieer met die ontwikkeling van DCM, onder andere etiologieë vir die siekte,” sê Jay Hou, Wetenskaplike Hoof by Skyline Therapeutics. “Ons het saam met BioMarin se span 'n aantal kritieke gene geïdentifiseer wat met DCM geassosieer word. Ons is verheug om nou saam met BioMarin te werk en ons AAV-vektortegnologie toe te pas om hierdie nuwe teikens te ondersoek en nuwe behandelings vir DCM-pasiënte te ontwikkel.”

“Die samewerking met BioMarin benut beide maatskappye se vermoëns in die ontwikkeling van geenterapieë. Met die BioMarin-span deel ons die doel om saam te werk om terapieë vir genetiese kardiovaskulêre siektes te ontwikkel wat hoë onvervulde mediese behoeftes aanspreek,” het Amber Cai, uitvoerende hoof van Skyline Therapeutics, gesê. "Saam sal ons geenterapie gebruik om kardiovaskulêre siektes aan te pak met 'n siekteveranderende baanbrekende benadering wat die behandelingsparadigma in hierdie toestande kan verander."

Print Friendly, PDF & Email

Oor die skrywer

redakteur

Hoofredakteur is Linda Hohnholz.

Laat 'n boodskap